快消息！全球首款长效血友病A疗法获FDA批准上市
发布时间：2023-02-27 16:53:14
来源：医疗设备联盟
(资料图片仅供参考)
点击蓝字关注我们
来源：佰傲谷BioValley
2月23日，赛诺菲宣布，FDA已批准A型血友病治疗药物Efanesoctocog alfa的生物制品许可申请（BLA），这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。血友病A是一种罕见的遗传性出血性疾病，该病由于编码VIII因子的基因发生突变，导致患者体内VIII因子活性不足，从而引起凝血功能障碍。尽管血友病是一种相对罕见的疾病，但由于治疗成本过高，患者与社会的负担很重。
完全避免关节出血是保护血友病A患者关节的最有效且唯一的方法。研究表明定期输注VIII因子能有效预防重度血友病患者的关节积血，并带来长期获益。完全避免关节出血是保护血友病A患者关节的最有效且唯一的方法。研究表明定期输注VIII因子能有效预防重度血友病患者的关节积血，并带来长期获益。
无法通过目前的VIII因子产品使血友病A患者的VIII因子谷值活性水平大于12%。尽管半衰期延长的VIII因子产品已问世，但由于VIII因子需要与血管性血友病因子（vWF）结合来发挥相应作用，因此该产品的半衰期受到患者体内vWF自然半衰期的限制，半衰期约为18h。尽管上述VIII因子产品可通过更少的输注次数达到合理的预防，但是即使提高输注次数，血友病A患者的VIII因子谷值活性水平仍无法超过12%。
此次获批的赛诺菲Efanesoctocog alfa是一个克服半衰期限制的重组VIII因子产品，具有独特的结构，能够独立于vWF而稳定发挥作用，且半衰期延长至约47h。一项III期试验结果表明，每周接受一次Efanesoctocog alfa输注的血友病A患者的VIII因子谷值活性水平的平均值为15%，中位的年出血率为0。
在产品众多的血友病转化治疗领域中，Efanesoctocog alfa为血友病带来了重大的治疗突破，每周接受一次Efanesoctocog alfa便能使血友病A患者达到高度保护性的VIII因子水平。
参考资料：1.https://new.qq.com/rain/a/20230212A03X3J00
扫码关注
